Мировые регуляторы одобрили три новых препарата и расширили показания для двух
В первой половине сентября мировые регуляторы одобрили три новых препарата и расширили показания для двух. Американское ведомство зарегистрировало первую в мире систему доставки химиотерапевтического средства в мочевой пузырь при раке этого органа. На рынок КНР вышло первое в мире лекарство для предотвращения развития 3-й стадии диабета 1-го типа. В Евросоюзе разрешили применение перорального семаглутида для профилактики сердечных патологий на фоне диабета 2-го типа — он стал первым агонистом ГПП-1 с таким показанием.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA)
Новые препараты
-
Inlexzo (система доставки гемцитабина в мочевой пузырь)
- Компания-разработчик: Johnson & Johnson.
- Показание: немышечно-инвазивный рак мочевого пузыря, резистентный к БЦЖ-иммунотерапии: БЦЖ (бацилла Кальметта-Герена) — ослабленная туберкулезная бактерия, которую вводят в мочевой пузырь, чтобы стимулировать иммунитет против опухолевых клеток; ежегодно это новообразование диагностируется у 573 тыс. человек в мире, немышечно-инвазивные формы — в 75% случаев.
- Механизм действия: устройство, которое в течение трех недель постепенно высвобождает в мочевой пузырь гемцитабин — химиотерапевтический препарат, блокирующий синтез ДНК в раковых клетках, останавливая их размножение.
- Результаты клинических испытаний: во II фазе SunRISe-1 с участием 83 человек препарат полностью устранил опухоль у 82% пациентов, у половины эффект сохранялся минимум год.
- Особенности: первая альтернатива для пациентов с этим новообразованием, многим из которых приходится удалять мочевой пузырь.
Расширение показаний
-
Koselugo (селуметиниб/selumetinib)
- Компания-разработчик: AstraZeneca.
- Показание: нейрофиброматоз 1-го типа у детей старше одного года (ранее — двух лет) — наследственное заболевание, которое вызывает образование доброкачественных опухолей (нейрофибром) на любой части тела, где есть нервы; встречается у одного из 3 тыс. человек в мире.
- Механизм действия: точечно подавляет ферменты MEK1/2 в сигнальном пути RAS/RAF/MEK/ERK, который при этом заболевании работает чрезмерно активно из-за дефицита белка нейрофибромина, что приводит к неконтролируемому размножению клеток.
- Результаты клинических испытаний: в III фазе SPRINT с участием 50 детей препарат уменьшил размер опухоли на ≥20% у 66% пациентов, из них у 82% эффект сохранялся более года.
- Особенности: первый медикаментозный метод лечения нейрофибром, которые ранее лечили только хирургическим путем; одобрен в 2020 году.
-
Vonvendi (фактор фон Виллебранда)
- Компания-разработчик: Takeda.
- Показание: все типы болезни фон Виллебранда (ранее им лечили только тип 3) — наследственное нарушение свертываемости крови, которым страдает до 1% населения планеты.
- Механизм действия: созданная в лаборатории копия фактора фон Виллебранда — белка, недостающего в организме больных.
- Результаты клинических испытаний: в III фазе NCT02973087 с участием 23 человек одна инфузия препарата снизила частоту кровотечений на 91,5% в течение года.
- Особенности: первое средство для лечения всех типов этой патологии; одобрено в 2015 году.
Национальное управление по медицинской продукции Китая (NMPA)
Tzield (теплизумаб/teplizumab)
- Компания-разработчик: Sanofi.
- Показание: профилактика 3-й (клинической) стадии диабета 1-го типа у взрослых и детей старше 8 лет со 2-й стадией сахарного диабета.
- Механизм действия: избирательно подавляет активность иммунных клеток (Т-лимфоцитов), которые атакуют бета-клетки поджелудочной железы при диабете, и одновременно стимулирует регуляторные Т-клетки, снижающие аутоиммунное воздействие.
- Результаты клинических испытаний: во II фазе TN-10 с участием 76 человек препарат отсрочил наступление 3-й стадии болезни на два года, снизив риск на 54%; в течение 5 лет диабет развился у 50% в группе тепилизумаба против 78% в группе плацебо.
- Особенности: первое средство по этому показанию; позволяет отсрочить наступление клинического диабета, когда появляется необходимость в ежедневных инъекциях инсулина; Китай стал 8-й страной в мире, зарегистрировавшей его.
Агентство по регулированию лекарственных средств и изделий медицинского назначения Великобритании (MHRA)
Jaypirca (пиртобрутиниб/pirtobrutinib)
- Компания-разработчик: Eli Lilly.
- Показание: рецидивирующая или рефрактерная мантийноклеточная лимфома и хронический лимфолейкоз у взрослых после курса лечения ковалентными BTK-ингибиторами — ежегодно оба рака крови обнаруживаются примерно у 1 из 100 тыс. человек в мире.
- Механизм действия: блокирует работу BTK в злокачественных В-клетках, останавливая их бесконтрольное размножение, при этом не нарушая работу других ферментов.
- Результаты клинических испытаний: в I/II фазе BRUIN с участием 773 человек препарат уменьшил опухоль у 62,9% пациентов с лимфомой и 63,6% с лимфолейкозом, эффект длился больше года в 59,7 и 83,3% случаев соответственно.
- Особенности: первый препарат этого класса; в 2023 году одобрен FDA по тем же показаниям.
Европейское агентство лекарственных средств (EMA)
Расширение показаний
«Ребелсас» (семаглутид)
Компания-разработчик: Novo Nordisk.
Показание: профилактика сердечно-сосудистых заболеваний на фоне диабета 2-го типа.
Механизм действия: агонист рецепторов глюкагоноподобного пептида-1 (ГПП-1), который имитирует естественный гормон, помогая регулировать уровень сахара в крови и подавлять аппетит.
Результаты клинических испытаний: в III фазе SOUL с участием 9650 диабетиков препарат снизил риск инфаркта, инсульта и смерти сердечно-сосудистых заболеваний на 14% по сравнению с плацебо.
Особенности: первый пероральный агонист ГПП-1 в ЕС, рекомендованный для профилактики сердечных заболеваний; препарат вышел на европейский рынок в 2020 году и используется для нормализации уровня сахара в крови.
