Изменения коснутся препаратов для терапии ахондроплазии и ПСВХ
Фонд «Круг добра» изменил показания к применению препаратов vosoritide, одевиксибат и maralixibat для терапии ахондроплазии и прогрессирующего семейного внутрипеченочного холестаза (ПСВХ). Vosoritide (Voxzogo) теперь будет доступен для детей в неонатальном периоде, а одевиксибат — вне зависимости от типа заболевания.
Экспертный совет фонда «Круг добра» внесли изменения в перечень категорий детей, которым показано назначение препарата с МНН vosoritide (Voxzogo, производство компании BioMarin Pharmaceutical), об этом сообщили в пресс-службе организации.
| Лекарство, о котором идет речь, используется для терапии ахондроплазии – редкой, но наиболее часто встречающейся разновидности непропорциональной низкорослости. Причиной заболевания является мутация в гене, из-за которой замедляется превращение хрящевой ткани в костную. |
Ранее фонд обеспечивал препаратом детей старше двух лет. По результатам клинисследований, vosoritide имеет благоприятный профиль безопасности при введении пациентам в неонатальном периоде. Число детей с ахондроплазией до двух лет в России, с учетом заболеваемости, может составить около 40 человек.
Новые категории детей были приняты единогласно.
Эксперты также внесли изменения в перечень категорий детей, которым показаны препараты с МНН одевиксибат и maralixibat для терапии ПСВХ. Всего известно 13 типов заболевания.
В октябре 2024 года одевиксибат был включен в перечень препаратов, закупаемых фондом для пациентов в возрасте от шести месяцев с ПСВХ первого и второго типов. Ограничение по типам заболеваний предложили убрать на фоне новых данных о применении препарата и экспертный совет поддержал это решений.
|
Одевиксибат блокирует реабсорбцию желчных кислот в кишечнике, они выводятся из организма, и их общий пул уменьшается. Препарат выпускает Albireo Pharma под брендом Bylvay. Препарат получил одобрение FDA в 2021 году. «Круг добра» включил лекарство в свой перечень для закупок в октябре 2024 года. |
Maralixibat, в отличие от одевиксибата, не зарегистрирован в России и показан детям в возрасте от трех месяцев, имеющих подтвержденный диагноз ПСВХ. У врачей будет выбор при назначении того или иного препарата, что положительно скажется на терапии детей с учетом индивидуальных особенностей заболевания.
ПСВХ был включен в перечень заболеваний фонда в сентябре 2024 года.
