FDA одобрило первый препарат для лечения ахондроплазии
1 неделю назад

Ахондроплазия – наследственное заболевание, одна из форм карликовости. Ахондроплазия возникает из-за нарушения процессов энхондрального окостенения, связанного с мутацией гена рецептора фактора роста фибробластов 3-го типа (ФРФ-3), которая приводит к нарушению минерализации хондроцитов. Средний рост больных ахондроплазией составляет 120-130 см. Заболевание наследуется по аутосомно-доминантному типу.

На сайте Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (Food and Drug Administration, FDA, USA) появилась информация об одобрении первого препарата для лечения ахондроплазии. Им стал восоритид (летом этого года препарат уже получил маркетинговое разрешение Европейского агентства лекарственных средств).

Восоритид является биологическим аналогом натрийуретического пептида С-типа, который предотвращает минерализацию хондроцитов, вызванную мутацией ФРФ-3.

Одобрение препарата основано на положительных результатах двойного слепого плацебо контролируемого исследования 3-й фазы, в которое был включен 121 ребенок в возрасте от 5 до 17 лет с открытыми эпифизами. Пациенты рандомизировались в группы терапии восоритидом и плацебо. К концу года наблюдения в группе возоритида динамика роста оказывалась в среднем больше на 1.57 см, в сравнении с группой поацебо.

Препарат показан детям с ахондроплазией в возрасте 5 лет и старше, имеющих открытые эпифизы, а, значит, потенциал для роста.

Источник:
fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-drug-improve-growth-children-most-common-form-dwarfism

Источник: https://internist.ru/publications/detail/fda-odobrilo-pervyy-preparat-dlya-lecheniya-akhondroplazii/
Назад
Нет комментариев
Добавить комментарий
Последние новости
4 минуты назад
Правительство готово сохранить упрощенную схему оприходования маркированных лекарств
4 минуты назад
Ярослав Нарциссов модерировал научный симпозиум по метаболитной терапии на Конгрессе терапевтов
4 минуты назад
Центр лекобеспечения закупит ремдесивир для лечения СOVID-19
4 минуты назад
Рецептурные лекарства стали более востребованными в аптеках
1 час назад
Суд обязал Роспатент еще раз рассмотреть возражение «Герофарм» против патента Sanofi на инсулин
1 час назад
«Петровакс» представил свои разработки в Европе
2 часа назад
Роспотребнадзор сообщил о выявлении в России варианта «Омикрон» коронавируса
3 часа назад
В Аргентине одобрили «Спутник Лайт» в качестве бустера и отдельной вакцины
5 часов назад
FDA разрешило применение двух моноклональных антител Eli Lilly для новорожденных
6 часов назад
В России фармкомпании меньше пользуются услугами CRO
7 часов назад
Высокоэффективная стратегия против ВПЧ
7 часов назад
Серповидно-клеточная анемия: какие могут быть риски при беременности?
Смотреть еще
Загрузка...