FDA одобрило новый самый дорогой препарат в мире
6 дней назад

FDA одобрило первую терапию против гемофилии B от компании UniQure. Препарат станет самым дорогим в мире с ценой в 3,5 млн долл.

Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA) сообщило, что одобрило первую терапию против гемофилии B. Препарат Hemgenix разработан голландской биотехнологической компанией UniQure. Продавать его будет австралийская CSL. Предполагаемая цена в США составит 3,5 млн долл. Это сделает препарат самым дорогим в мире, дороже недавно одобренной терапии от бета-талассемии Zynteglo, которая стоит 2,8 млн долл.

Гемофилия B вызвана недостатком или отсутствием в организме критически важного белка, который называется фактором IX. Он необходим организму для эффективного свертывания крови.

У больных гемофилией В происходит мутация гена, регулирующего синтез фактора IX. В результате функция гена нарушается, и фактор вырабатывается в недостаточном количестве. Hemgenix вводится с помощью инфузии и предназначен для замены гена, который кодирует фактор IX. Препарат с помощью вирусного вектора переносит ген в печень, где тот поглощается клетками и стимулирует выработку фактора IX.

Безопасность и эффективность Hemgenix оценивали в двух исследованиях с участием 57 взрослых мужчин в возрасте от 18 до 75 лет с тяжелой или среднетяжелой формой гемофилии B. Эффективность рассчитывалась на основании снижения годовой частоты кровотечений (СКК) у мужчин. В исследовании, в котором участвовали 54 человека, у испытуемых наблюдалось повышение уровня активности фактора IX, снижение потребности в обычной профилактической заместительной терапии фактором IX и снижение СКК на 54% по сравнению с исходным уровнем.

CSL заявила, что планирует вывести Hemgenix на рынок максимально быстро. В Европе препарат пока изучают. Европейские регулирующие органы недавно одобрили генную терапию от BioMarin Pharmaceutical для более распространенной гемофилии А.

Источник: PharmVestnik
Назад
Нет комментариев
Добавить комментарий
Последние новости
4 часа назад
Минздрав утвердил форму бланка для ввоза и вывоза образцов биоматериалов
8 часов назад
Роспотребнадзор выступил против зилпатерола в добавках к кормам для животных
10 часов назад
Фармацевтам с иностранным образованием ужесточили условия признания их дипломов в России
13 часов назад
На испытаниях препарата против болезни Альцгеймера умер человек
14 часов назад
Конституционный суд запретил наказывать водителей за употребление любых препаратов
15 часов назад
Поставки иностранных готовых препаратов в упаковках сократились в октябре на 20%
1 день назад
Замглавы НИИ вакцин и сывороток арестован на два месяца
1 день назад
ВОЗ будет называть оспу обезьян новым термином
1 день назад
Росздравнадзор обязал подавать данные о каждой серии ЛС до ввода в оборот
1 день назад
Работники Sanofi во Франции устроили забастовку и потребовали поднять зарплаты
1 день назад
Синдром обструктивного апноэ сна и риск госпитализаций по поводу пневмонии
1 день назад
Каким должно быть целевое АД у детей с ХБП?
Смотреть еще
Загрузка...