Боковой амиотрофический склероз (БАС) – дегенеративное заболевание центральной нервной системы, характеризующееся прогрессирующим поражением двигательных нейронов, которое приводит к параличу конечностей и атрофии мышц. Радикальное лечение БАС отсутствует, однако ряд препаратов позволяет несколько замедлить прогрессирование заболевания. Возможно, одним из них является эдаравон. Однако изучение его эффективности ограничено одним непродолжительным исследованием MCI186-ALS19. В связи с чем целью данной работы было изучение долгосрочной безопасности и эффективности эдаравона по данным реальной клинической практики.
Методы
Многоцентровое исследование проводилось в период с июня 2017 по март 2020 г. в Германии. Его участниками были пациенты с БАС (n=738).
Окончательный анализ проводился после сопоставления пациентов по различным характеристикам (propensity score matching) и включил 194 пациента, получающих терапию эдаравоном, и 130 пациентов с БАС, получающих только стандартную терапию (рилузол).
Первичной конечной точкой в исследовании было прогрессирование БАС по шкале ALSFRF-R.
Результаты
-
Частота потенциальных нежелательных явлений в группе эдаравона составила 16% – наиболее часто это была инфекция в месте введения препарата и аллергические реакции.
-
Выраженность прогрессирования заболевания через примерно год от момента начала терапии оказывалась сопоставимой в двух группах [изменение баллов по шкале ALSFRS-R: -0.91 (95% доверительный интервал -0.69 – -1.07 в группе эдаравона и -0.85 (95% доверительный интервал -0.66 – -0.99 в группе стандартной терапии; p=0.37]. Различий в выживаемости, а также потребности в вентиляции легких также обнаружено не было.
Заключение
Таким образом, у пациентов с БАС эдаравон хорошо переносился, в том числе при долгосрочном лечении, однако не оказывал влияние на течение заболевания.
Источник:
Witzel S, et al. JAMA Neurol. 2022. doi: 10.1001/jamaneurol.2021.4893.
