Ботулинический нейротоксин (BoNT), несомненно, является предпочтительным методом лечения цервикальной дистонии. В то время как большинство пациентов получают удовлетворительное улучшение от инъекций BoNT, некоторые испытывают побочные эффекты, такие как слабость в шее и затруднения при глотании. Еще одно ограничение BoNT заключается в том, что его эффекты исчезают примерно через 3 месяца или ранее, и пациентам необходимо повторное введение инъекции.
Материалы и методы
В исследовании ASPEN-1 был оценен 301 пациент с шейной дистонией от умеренной до тяжелой с длительностью заболевания до 36 недель. Интерес ученых заключался в изучении эффектов даксиботулинумтоксина А, известного как DAXI, по сравнению с плацебо. Для оценки показателей использовалась шкала спазмолитического тортиколлиса Торонто (TWSTRS).
Пациенты в исследовании были рандомизированы 1: 3: 3 на получение плацебо, DAXI 125U или DAXI 250U. Средний балл TWSTRS при зачислении составил 43,3.
Результаты
-
В группе плацебо среднее значение ± стандартная ошибка TWSTRS улучшилось на 4,3 ± 1,8 через 4 или 6 недель, в то время как в группах лечения наблюдалось улучшение среднего значения ± стандартная ошибка на 12,7 ± 1,3 для 125U и 10,9 ± 1,2 для 250U (P = 0,0006 по сравнению с плацебо).
-
Терапия привела к улучшению на 12%, 31% и 27% для групп плацебо, низких и высоких доз препарата соответственно.
-
Авторы отмечают, что несмотря на то, что парадоксальным образом группа с высокой дозой справилась немного хуже, чем группа с низкой дозой, не было никакой разницы между двумя группами.
-
Средняя продолжительность положительного эффекта составила 24 недели в группе низких доз и 20,3 недели в группе высоких доз.
-
Группы лечения продемонстрировали аналогичную пользу терапии по сравнению с плацебо по субшкалам TWSTRS в отношении тяжести заболевания, инвалидности и боли.
-
У большинства пациентов было зафиксировано состояние «немного лучше», «умеренно лучше» или «намного лучше» после инъекции ботулинического токсина в отношении общего клинического впечатления от изменений
-
Аналогичным образом, и глобальное впечатление от клинических изменений (CGIC), и общее впечатление пациентов от изменений (PGIC) продемонстрировали улучшение по сравнению с плацебо: 77,6% и 76,9% в дозах 125U и 250U по сравнению с 45,7% для первого; 71,2% и 73,1% против 41,3% для последнего.
-
Побочные эффекты были минимальными.
-
Частота дисфагии составила 1,6% и 3,9% в группах лечения 125U и 250U соответственно.
-
16 из 255 пациентов в группах лечения сообщили о мышечной слабости или мышечно-скелетной боли, а у 7 была отмечена дисфагия.
Заключение
Исследовательский состав ботулинического нейротоксина для лечения цервикальной дистонии может значительно снизить риск дисфагии после инъекции по сравнению с существующими инъекциями и может иметь более длительный положительный эффект, согласно результатам клинических испытаний фазы 3, представленных на виртуальном Международном конгрессе болезни Паркинсона и двигательных расстройств.
Источник: medscape.com/viewarticle/959379
